Avexis  busca dar cambios a las personas que padecen enfermedades genéticas, neurológicas, raras y potencialmente mortales, que incluyen la atrofia muscular espinal (AME)

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Tipo 1 y Tipo 2, síndrome de Rett (RTT) y una forma genética de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

 

AVXS-101(Zolgensma) Es una terapia genética que ha sido aprobada por la FDA(US) por AVEXIS, la cual está orientada a pacientes con AME tipo 1